De nordiske landene er alle høyinntektsland med skattefinansierte helsevesen som har som mål å gi alle innbyggere tilgang til behandling og omsorg. Alle land har i gjennomsnitt en høyere andel av helseutgiftene i forhold til BNP (bruttonasjonalprodukt) enn EU-landene [1].
Pasientgebyrer for reseptbelagte legemidler er lave i alle nordiske land [2]. Sverige, Norge, Danmark, Finland og Island har også regionale eller nasjonale institusjoner som har som oppgave å bestemme om et legemiddel skal inngå i tilskuddet til legemidler og også sørge for avtaler mellom legemiddelfirmaer og myndighetene.
Cystisk fibrose (CF) er den vanligste recessive genetiske sykdommen i Norden. CF fører til et kortere liv, men effektiv behandling er nå tilgjengelig for disse pasientene (for tiden totalt rundt 1600 individer over hele Skandinavia).
Selv om det er variasjoner i CF-omsorgen, følges internasjonale anbefalinger – multidisiplinær omsorg og hyppige helsebesøk – i alle nordiske land. Data fra Danmark, Sverige og Norge i European Cystic Fibrosis Registry (2016) viser sammenlignbare resultater for lungefunksjon, ernæring og CF-relaterte komplikasjoner [3-6].
Danmark var det første som introduserte utbredt cystisk fibrose transmembrane conductance modulator (CFTR) terapi, og data fra 2020 viser at pasienter viser markant forbedret lungefunksjon og lungetransplantasjoner har blitt utsatt. [7]. Ved å korrigere defekt CFTR-protein, redefinerte behandlingen CF-behandlingsmål og forbedret pasienthelsen [8, 9].
Den siste CFTR-modulatorbehandlingen (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) ble godkjent av European Medicines Agency (EMA) i august 2020, med en indikasjon utvidet til barn fra 6 år og over i 2022. Resultatene fra en studie publisert i 2019 viser et gjennomsnitt økning i lungefunksjon (13,4 % av FEV1 prosent av forventet verdi) etter 4 ukers behandling (pasienter 12 år og eldre med bare én F508-allel) [8]. Effekten opprettholdes og behandlingen tolereres godt selv av barn [9, 10].
Den nye CFTR-modulatorbehandlingen er tilgjengelig i mer enn 20 europeiske land, inkludert Danmark (2020), Island, Finland (2021) og Norge (2022). I Sverige kan elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor forskrives med individuell godkjenning til pasienter nær lungetransplantasjon. Generell refusjon er avslått to ganger, men Tannpleie- og legemiddeletaten (TLV) behandler for tiden en tredje søknad om tilskudd.
Nordisk ministerråd prioriterer likeverdig helse blant medlemmene [11]. Ulik tilgang til en utprøvd, livsforlengende behandling er både uvanlig og uakseptabelt medisinsk og etisk.
Det faktum at svenske pasienter med cystisk fibrose ikke har tilgang til denne svært effektive CFTR-modulatoren viser at den felles nordiske velferdsmodellen ikke fungerer. TLV kan rette opp i dette ved å godkjenne gjeldende tilskuddssøknad.
Potensielle koblinger eller forbindelser: Isabelle de Monestrol, Tavs Qvist og Egil Bakkeheim fungerte som styringskomitémedlemmer for Nordic CF Masterclass, sponset av Vertex. Betaling ble gjort til den respektive institusjonen. Viatris ga økonomisk støtte til møter med representanter for de nordiske landene. Selskapet hadde ingen innflytelse på datainnsamling eller manuskriptutarbeidelse.
Lakartidningen.se
«Lidenskapelig spiller. Venn av dyr overalt. Generell alkoholevangelist. Banebryter for sosiale medier. Zombie-nerd.»
